Innovation: les essais cliniques à suivre en 2025

La revue spécialisée «Nature», l'une des publications les plus influentes dans le domaine de la biomédecine, se penche chaque année sur les études cliniques susceptibles de marquer fortement la médecine de demain. Pour ce faire, elle interroge onze scientifiques de premier plan issus de diverses disciplines.

Cette nouvelle liste, publiée récemment, met notamment l'accent sur l'intelligence artificielle et les thérapies géniques comme moteurs du progrès médical, mais aborde également des thèmes tels que le cancer, l'autisme et les projets de lutte contre le changement climatique.

Les maladies à prions, dont la maladie de Creutzfeldt-Jakob, restent aujourd'hui incurables et souvent mortelles. Une étude menée dans 16 centres à travers le monde évalue le rôle de l'ION-717, un oligonucléotide antisens, dans la réduction de la production de prions dans le cerveau. Il s'agit de la première étude randomisée chez l'homme sur le traitement d'une maladie à prions. Les résultats préliminaires sont attendus pour 2025.

Un essai contrôlé randomisé en cours en France étudie de près la portée d'un chatbot: dans quelle mesure l'intelligence artificielle peut-elle encourager les femmes à participer au dépistage du cancer du col de l'utérus? L'outil testé devrait atteindre les groupes de population les plus défavorisés et ayant un accès limité aux examens de dépistage. Le chatbot informe les femmes et les invite à effectuer un autotest du papillomavirus HPV à domicile. L'étude comprend environ 4'000 participantes et devrait se terminer cette année.

Une étude similaire, intitulée MyPeBS (My Personal Breast Cancer Screening), vise à révolutionner le dépistage du cancer du sein grâce à une approche personnalisée. Cette vaste étude, incluant 53’142 participantes dans six pays, compare les normes actuelles de dépistage à une stratégie basée sur des facteurs de risque individuels: tests ADN produisant un score de risque polygénique, paramètres tels que les antécédents familiaux, ou encore densité mammaire. L’étude vise à réduire l’incidence des cancers de stade 2 ou plus après quatre ans, tout en limitant les interventions inutiles.

Dans le cadre d'une étude de phase 3, Novartis teste l'efficacité du Lu177-PSMA-617 (Pluvicto) en association avec des traitements standards chez les patients atteints d'un cancer de la prostate hormono-dépendant métastatique et PSMA positif. L'étude comprend 1'126 participants n'ayant pas encore reçu de traitement ou seulement un traitement minimal. Ce traitement repose sur une approche radiopharmaceutique ciblée: le lutécium-177 délivre des radiations directement aux cellules tumorales exprimant la PSMA, permettant ainsi de limiter les dommages causés aux tissus sains. Le projet explore la possibilité d'utiliser cette combinaison à un stade plus précoce de la maladie.

L'étude «Nutrition for Precision Health» a pour objectif d'adapter les recommandations nutritionnelles en tenant compte des gènes, de l'environnement et du contexte culturel de chaque individu. L'essai, qui réunit 8'000 personnes sur 14 sites, se déroule en trois phases: des repas tests pour analyser les réactions biologiques, un suivi de six semaines de trois régimes différents, puis la mise au point par les chercheurs de protocoles alimentaires précis. Grâce à l'intelligence artificielle et au machine learning, les chercheurs ambitionnent de développer des algorithmes capables de prédire les réactions métaboliques individuelles.

D'après «Nature», une autre recherche importante en 2025 concerne l'utilisation du cannabidiol (CBD) pour la prévention des psychoses. Le CBD est déjà autorisé dans certains pays pour le traitement de l'épilepsie sévère et fait l'objet de tests intensifs pour déterminer son potentiel dans la prévention des troubles psychiatriques. Il est actuellement au cœur de trois études internationales impliquant environ 1'000 patients psychotiques dans 11 pays. Les premiers résultats sont attendus pour cette année.

L'étude «Reflect» menée au Burkina Faso évalue l'impact de «toitures froides» sur la santé des personnes exposées à des chaleurs extrêmes. Ces toits réfléchissants doivent permettre de réduire la température intérieure des bâtiments. L’étude suit 1'200 participants sur deux ans, et mesure des indicateurs tels que la fréquence cardiaque, la pression artérielle, la glycémie, la déshydratation, mais aussi la qualité du sommeil et la santé mentale. Son objectif: identifier une solution abordable et durable pour les régions les plus vulnérables aux effets du changement climatique.

Une autre étude clinique, nommée «Alimus», menée au Burkina Faso et au Kenya, évalue l'impact du jardinage domestique sur la malnutrition. Elle porte sur 600 ménages dans chaque pays. Parmi les principaux critères de mesure figurent la taille des enfants par rapport à leur âge, un indicateur clé de l'état nutritionnel à long terme. Si le modèle fait ses preuves, il pourrait être intégré aux pratiques locales des ministères afin d'en garantir la durabilité. Les résultats sont attendus pour la mi-2025.

Un essai clinique appelé «Beacon» explore une approche innovante du traitement de la drépanocytose utilisant des cellules souches hématopoïétiques (CSH) CD34+ autologues modifiées à l'aide de la technologie de base editing. Cette technique, dérivée du système CRISPR/Cas9, permet de corriger des mutations génétiques spécifiques au niveau des bases de l'ADN.

«Beacon» est le premier essai clinique au monde à utiliser cette méthode afin de modifier les CSH, des cellules essentielles au traitement des maladies sanguines comme la drépanocytose, une maladie génétique grave touchant des millions de personnes.

L'étude «mSELY», menée au Kenya, examine l'impact des outils numériques sur la santé mentale des adolescents et de leurs parents. La version destinée aux adolescents les aide à s'auto-évaluer, à développer leur résilience et à créer des liens sociaux positifs. La version destinée aux parents propose pour sa part des stratégies éducatives pour améliorer la communication avec leurs enfants et renforcer leur rôle parental. Près de 600 participants sont impliqués dans l'essai.

«Guess What» est le nom d'une étude portant sur un jeu mobile destiné à améliorer les relations entre adultes et enfants autistes. Son objectif: réduire le stress parental tout en atténuant les symptômes de l'autisme limitant l'intégration sociale des enfants. Environ 1'000 enfants autistes âgés de 2 à 8 ans y prennent part. Le jeu enregistre des données et fait appel à l'intelligence artificielle pour analyser les signaux liés à l'autisme, permettant ainsi d'adapter l'expérience utilisateur et d'augmenter leur engagement.