Seltene Krankheiten: Patientenversorgung gefährdet

Ende September hat der Bundesrat die Öffentlichkeit über die Prämienerhöhung informiert. Wenige Tage zuvor hat er die Modalitäten für die Vergütung von Arzneimitteln im Einzelfall geändert. Davon betroffen sind auch Patientinnen und Patienten die an seltenen Krankheiten leiden, deren Therapie mit innovativen Arzneimittelen oft sehr teuer ist.

Nicht alle durch die obligatorische Krankenpflegeversicherung (OKP) zu vergütenden Arzneimittel sind auf der Spezialitätenliste aufgeführt. Ausnahmsweise übernimmt die OKP auch die Kosten für überlebenswichtige Arzneimittel, die nicht auf der Spezialitätenliste aufgeführt sind und für die es keine Behandlungsalternative gibt., Als Ausnahme zur Vergütung der auf der Spezialitätenliste aufgeführten Arzneimittel will die Einzelfallvergütung den Betroffenen einen gleichberechtigten und raschen Zugang zu überlebenswichtigen Arzneimitteln ermöglichen, von denen ein hoher therapeutischer Nutzen in der Behandlung gegen eine schwere Krankheit erwartet wird, die jedoch (noch) nicht auf der Spezialitätenliste aufgeführt sind. Häufig handelt es sich dabei um Arzneimittel für die Behandlung von seltenen Krankheiten (Orphan Drugs), die in der Schweiz noch nicht zugelassen sind oder noch nicht in die Spezialitätenliste aufgenommen wurden.

Die Vergütung im Einzelfall erfordert eine Kostengutsprache der Krankenversicherung. Bei seinem Entscheid über die Kostengutsprache hat der Vertrauensarzt eine Nutzenbewertung vorzunehmen. Von den rund 38 000 Gesuchen um Kostengutsprache wurden 80 % bewilligt (2019). Allerdings bestehen grosse Unterschiede zwischen den einzelnen Versicherungen. Entsprechend war es Ziel der Revision, die rechtsungleiche Behandlung der Patientinnen und Patienten durch die Krankenversicherungen, die unterschiedliche und aufwändige Preisfestsetzung und die fehlende Transparenz bei der Einzelfallvergütung zu beheben.

Die standardisierte Nutzenbewertung ist aus Sicht der medizinischen Leistungserbringer die wichtigste Änderung . Dadurch soll ein rechtsgleicher Zugang zur Einzelfallvergütung gewährleistet werden. Die standardisierte Nutzenbewertung steht im Zusammenhang mit der Beurteilung des Härtefalles als Voraussetzung für die Kostengutsprache. Dazu müssen drei Bedingungen erfüllt sein: Erstens muss von der Therapie ein grosser therapeutischer Nutzen zu erwarten sein, zweitens muss die zu behandelnde Krankheit schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen verursachen, drittens darf kein anderes wirksames Arzneimittel auf der Spezialitätenliste aufgeführt sein. Die Anforderungen an den grossen therapeutischen Nutzen und die schweren und chronischen gesundheitlichen Beeinträchtigungen sind wertungsbedürftig. Entsprechend können diese Kriterien unterschiedlich beurteilt werden. Der Bundesrat hat deshalb die Kategorien für die Bewertung des therapeutischen Nutzens verbindlich vorgegeben. Analog zu dem von den Vertrauensärzten entwickelten OLUTool (OLU = Off Label Use) soll der therapeutische Nutzen in Abhängigkeit zum therapeutischen Fortschritts beurteilt werden: Sehr grosser therapeutischer Nutzen (Nutzenkategorie A), grosser therapeutischer Nutzen (Nutzenkategorie B), erwarteter grosser therapeutischer Nutzen (Nutzenkategorie C) und moderater, geringer oder kein therapeutischer Nutzen (Nutzenkategorie D).

Die Einteilung in die Nutzenkategorie hat Auswirkungen auf die Vergütung: Eine Einzelfallvergütung ist ausgeschlossen, wenn ein nur moderater, geringer oder gar kein therapeutischer Nutzen zu erwarten ist (Nutzenkategorie D). Lässt die Evidenz ein klinisch relevantes Ansprechen erwarten und wird dieses im Rahmen eines Therapieversuchs auch tatsächlich nachgewiesen, ist die Einzelfallvergütung zu gewähren (Nutzenkategorie C). Das Gleiche gilt für die übrigen Fälle (Nutzenkategorien A und B). Der Unterschied besteht in den verbindlich vorgeschriebenen Preisabschlägen: Die Höhe der von den Pharmafirmen zu gewährenden Rabatte werden in Abhängigkeit des therapeutischen Nutzens festgelegt.

Massgebend für die Bewertung des therapeutischen Nutzens ist der therapeutische Fortschritt. Dieser ist sowohl in allgemeiner Weise als auch in Bezug auf den konkreten Einzelfall zu prüfen:

Auch in Zukunft verbleibt dem Vertrauensarzt ein grosser Ermessensspielraum in der Bestimmung des therapeutischen Nutzens und damit auch im Entscheid über die Kostengutsprache. Umso wichtiger ist die Begründungspflicht durch die Krankenversicherungen. Der Begründung beizulegen ist die Nutzenbewertung durch den Vertrauensarzt. Dasselbe gilt, falls die Empfehlung eines klinischen Fachexperten eingeholt wurde. Diese ist bei seltenen Krankheiten erforderlich, wenn es an klinischen Studien fehlt.

Fragwürdig sind die Auswirkungen der vom Bundesrat verbindlich vorgeschriebenen Rabatte: Die Preisabschläge wollen gewährleisten, dass die Kosten in einem angemessenen Verhältnis zum therapeutischen Nutzen stehen. Entsprechend dem Zeitpunkt des Erlasses –- wenige Tage vor Bekanntgabe der massiven Prämienerhöhungen – steht die Eindämmung der Kosten zulasten der OKP im Vordergrund. Indessen sind die Zulassungsinhaberinnen frei in ihrem Entscheid, ob sie das Arzneimittel zu diesen Konditionen abgeben wollen oder nicht. Es besteht dazu keine Pflicht. Entsprechend trügerisch erweist sich die Erwartung, die hoheitlich festgelegten Preisabstände würde Pharmafirmen eher dazu motivieren, Schweizer Patientinnen und Patienten mit dringend benötigten Arzneimitteln zu versorgen. Vielmehr besteht die Gefahr, dass dadurch der Zugang zu lebensrettenden Therapien unnötig verzögert oder ganz in Frage gestellt wird. Dies aus mehrfachen Gründen:

Aus diesen finanziellen Unsicherheiten können sich ernsthafte Probleme ergeben: Während sich Zulassungsinhaberinnen von einer Lieferung des Arzneimittels ohne Risiko distanzieren können, gilt gleiches nicht auch für Medizinalpersonen: Namentlich können diese unter Hinweis auf die ungedeckten Kosten nicht eine Therapie ablehnen, ohne sich wegen unterlassener Hilfeleistung auch strafrechtlich verantworten zu müssen. Diesbezügliche Klagen sind sowohl in Deutschland wie in Österreich erfolgreich eingebracht und alle zu Gunsten der Patientinnen und Patienten entschieden worden.

Vor diesem Hintergrund fragt es sich, ob die Revision überhaupt geeignet ist, ihr Ziel zu erreichen. Angesichts des massiven Prämienanstieges ist es nachvollziehbar, dass der Bundesrat um Kosteneindämmungen bemüht war. Aufgrund der finanziellen Unsicherheiten besteht nun aber die Gefahr, dass Patientinnen und Patienten noch länger auf die Therapie warten müssen als dies bisher bereits der Fall gewesen war – sofern ihnen diese überhaupt noch erhältlich gemacht wird. Damit wird der Zugang zu lebensrettenden oder dringend benötigten Therapien verschlechtert, womit die Revision ihr Ziel zu verfehlen droht.